Pfizer, bir tür kas erimesi hastalığı olan DMD için deneysel gen tedavisi çalışmalarında ABD’de klinik deneylere başlayacaklarını açıkladı. Açıklama, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) ileri aşamadaki Pfizer deneyini bekletme kararını kaldırması sonrası yapıldı.
FDA, Duchenne musküler distrofi (DMD) tedavisinin başka bir erken evre çalışmasında bir hastanın ölümünden sonra Pfizer'ın deney talebini beklemeye almıştı. Çalışma durdurulmuştu.
Pfizer, n veri incelemeleri ve deneyin gen tedavisi gören hastaları yakından izlemek için yedi günlük bir hastane süresini içerecek şekilde düzenlemesi sonrası FDA’in izin verdiğini bildirdi.
İleri aşamadaki çalışma, durdurulmadan önce 11 ülkede devam ediyordu. Pfizer, şu ana kadar İngiltere, Kanada ve Tayvan gibi ülkelerden çalışmayı yeniden başlatmak için izin aldıklarını kaydetti.
Bir gendeki mutasyondan kaynaklanan DMD, kas hücrelerinin bütünlüğünü sağlamakla görevli distrofin adlı proteinin sentezlenememesine ve ortadan kalkmasına neden oluyor. Hastalık çoğunlukla erkek çocuklarda görülüyor.
Pfizer'ın tedavisi, insan vücudundaki en uzun gen dizilerinden biri olan distrofinin kısaltılmış bir versiyonunu üretmek üzerine kurulu.
Şirket, ileri aşamadaki araştırma için dünya genelinde deneylerin yapılacağı tüm birimlerin Haziran ayı sonuna kadar faaliyete geçmesini bekliyor.
