ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), insüline bağımlı tip 1 diyabetin başlangıcını geciktirmeyi amaçlayan ilk tedavi olan teplizumab ilacının sekiz yaş ve üzeri kişilerde kullanımını onayladı.
İlacın üreticisi Provention Bio, hastalığın ikinci evresinde olan, iki veya daha fazla hastalık otoantikoruna ve kan şekeri stabilitesinde anormalliğe sahip hastalar için Tzield markası altında satılacak teplizumab'a FDA’in izin verdiğini açıkladı.
Tip 1 diyabet, bağışıklık sisteminin pankreastaki insülin üreten beta hücrelerine saldırıp yok ettiği ve hastaları düzenli insülin enjeksiyonlarına bağımlı bırakan bir hastalık.
Tip 1 diyabet için mevcut bakım standardı, hastaların düzenli insülin alımı yoluyla düşük veya yüksek kan şekeri seviyeleri gibi semptomları izlemelerini ve yönetmelerini gerektiriyor.
Provention'ın 2018 yılında MacroGenics’ten haklarını satın aldığı ilaç, vücudun bağışıklık tepkisini baskılayan ve daha uzun süre insülin üretmesini sağlayan, böylece tip 1 diyabetin başlangıcını geciktiren monoklonal bir antikor. İlaç damardan enjekte ediliyor.
Klinik çalışmalarda, Tzield tam gelişmiş diyabete ilerlemeyi iki yıldan biraz daha fazla geciktirdi.
Provention bugün yaptığı açıklamada, diyabet ilacı teplizumab'ın bir ampülünün 13 bin 850 dolara mal olacağını söyledi.
Şirket, yatırımcılarla yaptığı konferans görüşmesinde, tam bir tedavinin 193 bin 900 dolarlık bir fiyata karşılık geleceğini kaydetti. Ancak şirket, bunun tüketicilerin ödeyeceği fiyat olmasının beklenmediğini vurguladı.
Tedavi, her biri 30 ila 60 dakika süren 14 günlük tek bir infüzyon kürü şeklinde uygulanıyor.
Klinik deneylere göre katılımcılarda bildirilen en yaygın yan etkiler akyuvar hücrelerinde ve lenf hücrelerinde azalma, döküntü ve baş ağrısıydı.
Ekim ayında Provention, ecza firması Sanofi ile ilaç için ortak tanıtım anlaşması imzaladı ve Fransız ilaç üreticisine 20 milyon dolarlık bir ön ödeme karşılığında ilacın ticarileştirilmesi için münhasır küresel haklar için ilk müzakereyi teklif etti.
Anlaşma uyarınca onay, Sanofi'nin en fazla 35 milyon dolarlık Provention hisse senedini satın almasına da izin verecek.
Amerikan Diyabet Derneği'ne göre, 2019 yılı itibarıyla ABD'de 244 bini çocuk ve ergen olmak üzere yaklaşık 1,9 milyon kişi tip 1 diyabet hastası. Tip 1, diyabet hastalarının yüzde 8'ini etkiliyor.
